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研究人員制造出人工誘導多功能性干細胞
2018年04月19日 14:20
香港大學(xué)醫學(xué)院18日宣布,其研究團隊利用罕見(jiàn)遺傳心臟病患者的皮膚細胞制造出人工誘導多功能性干細胞,并成功用作藥物測試。研究人員認為,這技術(shù)可應用于其他遺傳病,為未來(lái)使用精準醫學(xué)提供重要契機。
港大醫學(xué)院內科學(xué)系臨床教授蕭頌華領(lǐng)導的研究團隊,一直致力于研究應用干細胞在臨床醫療各種人類(lèi)疾病的方法。在2010年,研究團隊成功制造出人工誘導多功能性干細胞的辦法;其后他們研究利用這些特定病人細胞去了解個(gè)別罕見(jiàn)心臟病的可能性。
這次研究針對心臟核纖層蛋白病而進(jìn)行,這種遺傳病的患者一般在30歲至40歲發(fā)病,但暫時(shí)沒(méi)有藥物能預防或延遲發(fā)病。研究人員為個(gè)別患者制造特定的人工誘導多功能性干細胞,這些細胞與患者有完全相同的基因。研究人員將這些細胞轉化為有心臟核纖層蛋白病病理特征的心肌細胞。
然后,研究人員測試用以治療另一種遺傳病的藥物,觀(guān)察藥物對心肌細胞的病理特征的改善效果。結果發(fā)現,這藥物能恢復基因功能和逆轉病理改變。然而,這藥物并非對所有細胞都有相同的療效,研究人員指出,只有某一特定的基因序列的突變對這治療最敏感,這進(jìn)一步引證精準醫學(xué)的需要,并進(jìn)一步推動(dòng)臨床應用。
研究團隊認為,此項技術(shù)不但可以應用在遺傳心臟病上,同時(shí)可廣泛應用于其它遺傳病。
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